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Defitelio a base di Defibrotide nel trattamento della malattia veno-occlusiva grave nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche

Defitelio è un medicinale utilizzato per il trattamento della malattia veno-occlusiva ( VOD ) grave nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
La malattia veno-occlusiva è un’affezione in cui le vene del fegato si ostruiscono, causando disfunzione epatica.

Defitelio trova indicazione negli adulti e nei bambini a partire da un mese di età. Defitelio contiene il principio attivo Defibrotide.

La malattia veno-occlusiva è rara e Defitelio è stato definito come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 29 luglio 2004.

Defitelio è somministrato per infusione in vena nell’arco di 2 ore 4 volte al giorno. La dose dipende dal peso corporeo del paziente. Il trattamento deve durare per almeno tre settimane e proseguire fino alla risoluzione dei sintomi del paziente.

Solitamente la malattia veno-occlusiva si manifesta come una complicanza della chemioterapia mieloablativa, un trattamento a cui si sottopongono i pazienti prima del trapianto di cellule staminali del sangue. La chemioterapia mieloablativa è utilizzata per eliminare le cellule del midollo osseo prima che il paziente riceva cellule staminali sane da un donatore. I medicinali utilizzati a tale scopo possono danneggiare il rivestimento dei vasi sanguigni del fegato, portando alla formazione di coaguli e all’ostruzione dei vasi che si osservano con la malattia veno-occlusiva.

Il principio attivo di Defitelio, Defibrotide, agisce favorendo la dissoluzione dei coaguli nel sangue. Inoltre, Defibrotide può proteggere le cellule che rivestono i vasi sanguigni.

La malattia veno-occlusiva grave presenta un tasso di mortalità elevato, pari o superiore al 75%. In uno studio principale condotto su 102 pazienti affetti da malattia veno-occlusiva grave a seguito di trapianto di cellule staminali del sangue, Defitelio è stato messo a confronto con un gruppo di controllo storico di pazienti che avevano ricevuto cure di supporto standard. Defitelio ha ridotto il tasso di mortalità al 62% a distanza di 100 giorni dal trapianto, mentre nel 24% dei pazienti i sintomi di malattia veno-occlusiva grave si sono completamente risolti dopo 100 giorni.

I benefici di Defitelio sono emersi anche dai dati provenienti da un Registro di pazienti negli Stati Uniti ( dati sui pazienti raccolti in modo standard ), in cui quelli affetti da malattia veno-occlusiva grave a seguito di trapianto di cellule staminali del sangue che hanno ricevuto Defitelio in aggiunta a cure standard hanno registrato esiti migliori rispetto ai pazienti trattati esclusivamente con cure standard, evidenziando un tasso di sopravvivenza più elevato a 100 giorni ( 39% versus 31% ) e una percentuale più elevata di risoluzione dalla malattia veno-occlusiva ( 51% versus 29% ).

Gli effetti indesiderati più comuni rilevati con Defitelio sono ipotensione e sanguinamento.

Defitelio non deve essere usato in associazione ad altri medicinali anticoagulanti.

L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Defitelio sono superiori ai rischi.
Defitelio aveva evidenziato di migliorare la sopravvivenza nei pazienti affetti da malattia veno-occlusiva grave. Sebbene non fosse stato possibile condurre uno studio confrontando direttamente Defitelio con placebo, la Società produttrice aveva fornito dati sufficienti per dimostrare che nei pazienti trattati con il medicinale le probabilità di sopravvivenza erano migliorate.
Gli effetti indesiderati osservati, come il sanguinamento, sono stati considerati gestibili e non è stato possibile stabilire con certezza se siano stati causati da Defitelio.
Defitelio è stato autorizzato in circostanze eccezionali perché non è stato possibile ottenere informazioni complete su Defitelio a causa della rarità della malattia. Poiché Defitelio è stato autorizzato in circostanze eccezionali, la Società che commercializza il medicinale è tenuta a fornire i risultati di uno studio in corso sulla sicurezza dello stesso medicinale utilizzato per la prevenzione della malattia veno-occlusiva negli adulti e nei bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche. La Società analizzerà anche i dati sui risultati dei trapianti in pazienti affetti da malattia veno-occlusiva sottoposti o meno a trattamento con Defitelio. ( Xagena2019 )

Fonte: EMA, 2019

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